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生物前沿

基因疗法取得 3 期积极疗效,有望治疗致盲性眼病

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昨天,基因疗法公司 Spark Therapeutics 宣布在《The Lancet》期刊上发表了在研新药 voretigene neparvovec 的 3 期临床试验数据,这是一种一次性基因疗法候选物,有望用于治疗双等位基因 RPE65 突变造成的视力丧失遗传性视网膜营养不良(IRD)。在临床试验中,voretigene nepar...

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