遗传性眼疾首个先进疗法认定!基因疗法再获突破

今日,基因疗法新锐 Nightstar Therapeutics 宣布,美国 FDA 已授予其无脉络膜症(choroideremia)在研疗法 NSR-REP1“再生医药先进疗法”(RMAT)认定。值得一提的是,这也是首个针对遗传性眼疾获得 RMAT 认定的基因疗法。

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无脉络膜症是一种罕见的 X 染色体连锁遗传性眼疾,主要影响男性。罹患该疾病的患者在儿童期会出现夜盲症状,然后病情不断进展,视野逐渐受限,导致在成人期出现视觉丧失,完全眼盲。这一疾病的根源在于 CHM 基因的突变,这个基因编码了在视网膜细胞中清除废物的 REP1 蛋白。一旦 REP1 蛋白的功能失调,带有光受体的细胞就会死亡,逐渐导致视觉丧失。

由 Nightstar 带来的 NSR-REP1 是一款有潜力治疗无脉络膜症的基因疗法。它能通过 AAV2 载体,将编码 REP1 蛋白的重组人类 cDNA 递送到眼中表达,弥补患者眼中 REP1 的缺陷。目前,它正在一项 3 期临床试验中评估其疗效及安全性。先前,它的积极早期结果曾在《柳叶刀》与《新英格兰医学杂志》上发表。在 32 名接受治疗的患者中,超过 90% 的患者在 2 年的随访期里保持了视觉的锐度。基于这些结果,美国 FDA 向其授予了 RMAT 认定。

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▲Nightstar 的研发管线(图片来源:Nightstar 官方网站)

“RMAT 认定强调了 NSR-REP1 这款基因疗法的潜力,它有望在无脉络膜症患者中提高视觉的锐度,” Nightstar Therapeutics 的首席执行官 Dave Fellows 先生说道:“这项认定进一步表明无脉络膜症的严重性与紧急医疗需求。受该遗传性眼病影响,可能致盲的患者急需一种创新疗法。我们期待与 FDA 密切合作,讨论 NSR-REP1 的开发项目,决定我们能如何加速其开发,将 NSR-REP1 带给患者。”

我们期待在 RMAT 认定下,这款突破性的基因疗法能够研发顺利,早日问世,造福患者!

参考资料:

[1] Nightstar Therapeutics Receives Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation for NSR-REP1 in Choroideremia

[2] Nightstar Therapeutics 官方网站

本文转载自:药明康德

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