Yamo 自闭症药物 L1-79 获美快速通道认定

5 月 14 日,美国专注自闭症谱系障碍药物开发的公司 Yamo Pharmaceuticals 公布称,美国 FDA 授予酪氨酸羟化酶抑制药 L1-79 用于缓解自闭症谱系障碍(ASD)患者的社会化和沟通症状的快速通道认定。L1-79 已显示出其有潜力解决 ASD 核心症状治疗中未得到满足的医疗需要。

FDA 快速通道指定的目的是促进及加速那些用于治疗严重疾病并显示出解决未满足的医疗需求潜力的药物的开发及注册审查。

QQ 截图 20180515133208

Yamo 制药公司临床开发高级副总裁及首席医学官 J. Thomas Megerian 博士表示:“这是为 ASD 患者的核心症状开发出一种急需治疗方法的重要而令人兴奋的一步。我们对 L1-79 的首个研究结果和 FDA 授予的快速通道认证感到鼓舞。期待与 FDA 和我们的咨询委员会密切合作,通过更多的临床研究来推进 L1-79 上市进程。”

L1-79 获得快速通道认定主要基于最近完成的临床 2 期研究的数据,该研究多个独立的结果指标显示受 ASD 影响的核心症状均有所改善。更重要的是,尽管研究对象数量较少,且研究持续时间较短 (28 天),但在这些有效性指标方面仍出现了积极的趋势。随后公司会计划对青少年、成人和儿童进行 ASD 的临床研究,进一步探讨 L1-79 改善 ASD 核心社会化和沟通症状的潜力。

L1-79 是 YAMO 制药公司开发的处在临床试验阶段用于治疗 ASD 核心症状的候选药物,为酪氨酸羟化酶抑制剂,可望调节与 ASD 相关的儿茶酚胺能通路。

ASD 或孤独症是指在精神障碍诊断和统计手册(DSM-5)中被定义的一组复杂的神经发育障碍,其症状为“社会沟通和社会交往中的困难,以及社会交往受限和重复的行为、兴趣或活动受限。在美国,据估计,59 名儿童中有 1 名患有 ASD,其中男孩比女孩易感 3 - 4 倍。重复而又有特点的行为模式症状,以及社交和互动的困难,会从童年开始一直持续到一个人的一生。

虽然 ASD 的病因尚不清楚,但研究表明基因和环境都起着重要的作用。由于 ASD 的严重程度、具体的症状类型和病因各不相同,因此被称为“频谱”紊乱。目前还没有针对 ASD 核心症状被批准的药物疗法。

文章参考来源:FDA Grants Fast Track Designation for Yamo Pharmaceutical’s L1-79 in Autism Spectrum Disorder

本博客所有文章如无特别注明均为原创。作者:天空网络复制或转载请以超链接形式注明转自 天空博客-网络达人聚集地
原文地址《Yamo 自闭症药物 L1-79 获美快速通道认定
分享到:更多

相关推荐

发表评论

路人甲 表情
Ctrl+Enter快速提交

网友评论(0)