直击潜在病因!创新血小板减少症新药有望 5 月上市

日前,Rigel Pharmaceuticals 宣布美国 FDA 批准 TAVALISSE™(fostamatinib disodium hexahydrate),用于治疗慢性免疫性血小板减少症(ITP)成人患者的血小板减少症,这些患者对之前的治疗反应不足。Rigel 计划 2018 年 5 月下旬在美国推出 TAVALISSE。

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在 ITP 患者中,免疫系统会攻击并破坏人体自身的血小板,它们在血液凝固和伤口愈合中起着积极的作用。ITP 常见的症状包括过度淤青、出血和疲劳。患有慢性 ITP 的人要面临严重出血事件的风险增加,可能导致严重的并发症甚至死亡。目前用于 ITP 的治疗包括类固醇、血小板产生促进剂(TPO)和脾切除术。然而,并不是所有患者都对现有治疗有足够的反应。因此,ITP 患者仍需要额外的治疗选择。

TAVALISSE 是一种口服脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂,SYK 是人体免疫过程中的关键信号成分,可导致 ITP 患者的血小板破坏。TAVALISSE 通过阻止血小板破坏来靶向该疾病的潜在自身免疫病因,为慢性 ITP 成人患者提供了一种重要的新治疗方案。

TAVALISSE 的批准得到了临床项目 FIT 的数据支持。该项目包括两项随机安慰剂对照 3 期临床试验(研究 047 和 048),一项开放标签扩展研究(研究 049),以及一项初步的概念验证研究。新药申请(NDA)包括来自 163 名 ITP 患者的数据,并得到了一项安全数据库的支持,该数据库涵盖了评估其它适应症的 4600 多名受试者。

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▲Rigel Pharmaceuticals 部分研发管线(图片来源:Rigel Pharmaceuticals 官方网站)

“慢性 ITP 治疗具有挑战性,因为疾病的异质性使得难以预测每位患者对现有治疗的反应。并非所有的患者都能找到适合他们的治疗方法,”FIT 3 期项目首席研究员、威尔康奈尔医学院(Weill Cornell Medicine )儿科名誉教授 James Bussel 博士说:“FDA 批准 fostamatinib 为医生装备了一种新的治疗方案,可以通过一种新的机制发挥作用。”

“慢性 ITP 患者常常感到他们有一种隐形的疾病,这不仅会影响生活质量,甚至会危及生命,”ITP 患者倡导组织 Platelet Disorder Support Association 执行董事 Caroline Kruse 女士说:“这就是我们鼓励团体成员了解他们的疾病的原因,了解治疗策略并寻求支持,他们才能够倡导他们的最佳治疗。新的治疗方案能为 ITP 群体提供更多选择。”

“我们很高兴能够将这种新药提供给需要额外治疗的慢性 ITP 成人患者群体。我要感谢为我们的 fostamatinib 临床项目做出贡献的患者、看护人员和医生,以及 Rigel 团队的奉献精神和辛勤工作,得以将公司带到这个历史性的一天,”Rige 总裁兼首席执行官 Raul Rodriguez 先生说:“这一监管里程碑——我们首款产品批准,证实了抑制 SYK 在自身免疫性疾病中的治疗效果。”

我们期待这一新药的获批能为 ITP 患者带来更有效的治疗选择。

参考资料:

[1] Rigel Announces FDA Approval of TAVALISSE™(fostamatinib disodium hexahydrate) for Chronic Immune Thrombocytopenia (ITP)in Adult Patients

[2] Rigel Pharmaceuticals 官方网站

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