诺华 Afinitor Disperz 获 FDA 批准治疗 TSC 相关癫痫部分性发作

4 月 10 日,诺华制药表示,美国 FDA 已批准其 Afinitor DISPERZ®(依维莫司口服混悬液片)用于 2 岁及以上儿童及成年结节性硬化症(TSC)相关的癫痫部分发作的辅助治疗。Afinitor Disperz 是美国第一种专门用于治疗这种疾病的药物疗法。

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TSC 是一种罕见的遗传病,影响全球多达 100 万人。约 85% 的 TSC 患者受癫痫影响,与 TSC 相关的失控性癫痫发作可使患者衰弱。超过 60% 经历癫痫发作的 TSC 患者会停止对现有的抗癫痫疗法作出缓解反应。EXIST- 3 是首个证明 Afinitor Disperz 用于辅助治疗 TSC 相关癫痫部分性发作具有显著获益的临床 3 期试验。此外,Afinitor 是唯一经批准的用于非手术治疗 TSC 相关的非癌性脑肿瘤 (室管膜下巨细胞星形细胞瘤,或 SEGA) 和 TSC 相关的肾脏肿瘤 (肾血管平滑肌脂肪瘤) 的药物。

诺华肿瘤学美国公司执行副总裁 Ameet Mallik 表示:“Afinitor DISPERZ 获得 FDA 批准将会对伴有癫痫部分性发作的 TSC 患者产生重大意义的影响。”

FDA 批准 Afinitor Disperz 是依据一项关键临床 3 期有效性和安全性试验 EXIST-3(EXamining everolimus In a Study of TSC)的数据。研究发现,与安慰剂相比,Afinitor Disperz 在辅助治疗时,显著降低了与 TSC 相关的抗治疗性癫痫发作的频率。与安慰剂组 (14.9%,95%CI 0.1,21.7) 相比,随机服用 Afinitor Disperz 低剂量 (LE;29.3%,95%CI 18.8,41.9;p=0.003) 和高剂量 (He;39.6%,95%CI 35.0,48.7;p<0.001) 的患者,癫痫发作频率的中位数下降幅度明显大于安慰剂。与安慰剂组 (15.1%,95%CI 9.2,22.8) 相比,Afinitor LE(28.2%,95%CI 20.3,37.3)和 HE(40.0%,95%CI 31.5,49.0;p<0.001)的癫痫缓解率 (≥50%) 也更高。在核心期报告的发生频率大于 15% 最常见的所有原因的不良事件包括口腔炎、腹泻、鼻咽炎、上呼吸道感染和发热。

Afinitor 通过抑制哺乳动物雷帕霉素靶蛋白 (mTOR) 发挥作用,mTOR 是一种调节多种细胞功能的蛋白质。在 TSC 中,TSC 1 或 TSC 2 基因的失活突变会导致全身错构瘤的形成,以及癫痫发作和癫痫的形成。mTOR 过度激活导致神经元发育不良、轴突发育异常和树突形成、兴奋性突触电流增加、髓鞘减少和皮质层结构破坏,导致神经元发育和功能异常。在脑 mTOR 失调动物模型中使用 mTOR 抑制剂可延长其存活时间,抑制癫痫发作,防止新发性癫痫发生,并可以防止过早死亡。

参考来源:Novartis drug Afinitor DISPERZ® receives FDA approval to treat TSC-associated partial-onset seizures

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