大麻素新药治疗效果喜人,显著改善神经疾病症状

日前,专注于开发大麻素新药的生物医药公司 Therapix Biosciences 宣布了其在耶鲁大学(Yale University)开展的关于 THX-110 的 2a 期临床试验的结果。该研究显示,THR-110 显著改善了托雷氏综合征(Tourette syndrome,TS)成人受试者的症状。

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托雷氏综合征(TS)是一种抽动综合征(Tic),是较常发生于少年儿童中的神经内科疾病。患者会不由自主地发出声音或者摇晃身体。据估计,该疾病的年发病率为每百万人中有 5 -10 个患者。该疾病会给患者带来精神压力和行为紊乱。而许多在幼年受 TS 影响的患者的严重症状会持续到成年。患有 TS 会给成年人带来一系列独特的挑战,他们往往缺少幼年 TS 患者所具有的家庭和亲友的支持,而社会偏见和歧视也让患有 TS 的成年人处境艰难,需要有药物能改善他们的状况。

由 Therapix 公司基于大麻素(cannabinoid-based)开发的药物 THX-110 已经展现出初步证据,能减轻 TS 成人患者的症状。大麻素又称大麻类物质,是从印度大麻里发现的一组萜酚类化合物,人的大脑和免疫系统中存在有大麻素受体。在医疗领域,大麻素被用于控制癫痫、精神疾病、慢性疼痛等症状。Therapix 开发的 THX-110 是屈大麻酚(dronabinol,合成大麻素)和棕榈酰乙醇酰胺(palmitoylethanolamide)的组合。除了 TS,THX-110 也在阻塞性睡眠呼吸暂停和疼痛治疗等方面进行评估。

据 Therapix 报道,在一项旨在确认药物安全性、耐受性和可行性的单臂、开放标签 2a 期临床试验中,16 名接受 THX-110 治疗的 TS 患者中有 6 名出现了明显改善,他们的病情按耶鲁整体抽动严重程度评分表(Yale Global Tic Severity Scale Total Tic Score)评定,在 12 周后评分降低的程度超过 25%。来自耶鲁大学的研究人员也报告了高达 7.9(从 38.4 到 30.5)的平均差值,这意味着平均抽动减少了 21% ,抽动是患者的反复无意识动作和声音,是 TS 的疾病特征。

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▲Therapix Biosciences 公司研发管线(图片来源:Therapix Biosciences 官方网站)

该试验的主要负责人、耶鲁大学儿童研究中心副教授 Michael H. Bloch 博士认为,这一结果令人鼓舞,因为这些患者对以前的治疗(如抗精神病药物和行为疗法)或者实验性疗法(如托吡酯或深部脑刺激)没有反应。

虽然这些积极结果较为喜人,但因为是单臂试验,所以尚未能确定该结果的重要性。Therapix 公司现在计划将 THX-110 纳入一项随机、双盲、安慰剂对照的临床研究以评估其疗效。此外,公司还宣布了 24 周的延长试验阶段,16 名患者中有 12 名同意参与延长期试验。

Therapix 主席兼临时首席执行官 Ascher Shmulewitz 博士在一份声明中说:“我们相信,本研究所证明的疗效进一步强调了大麻素在中枢神经系统和运动障碍领域的潜在作用,并表明 Therapix 可能开发出一种能用于治疗 TS 的专有大麻素产品。”

参考资料:

[1] Therapix shares rise on early data of its repurposed cannabinoid in Tourette syndrome

[2] Tourette Association of America

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