从源头治疗心肌病,新锐完成 6400 万美元 B 轮融资

近日,开发用于治疗转甲状腺素蛋白(TTR)淀粉样变性(ATTR)的新型口服疗法的生物医药公司 Eidos Therapeutics 宣布完成 6400 万美元的 B 轮融资。该轮融资由 RA Capital Management 领投,还包括 Eidos 的母公司 BridgeBio Pharma 和一些新投资者 Janus Henderson、Viking Global Investors、Aisling Capital、Perceptive Advisors、Cormorant Asset Management 和 Amzak Health Investors。Eidos 表示,此次融资的收益将用于推动 Eidos 的小分子候选产品 AG10 进入 2 期临床试验,并为 3 期临床做准备。

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ATTR 虽然属于罕见遗传病,但患病人数众多,并且目前缺乏标准治疗方法,这一领域还有高度未满足的医疗需求。ATTR 家族有三种不同的疾病:野生型 ATTR 心肌病(ATTRwt-CM)、突变型 ATTR 心肌病(ATTRm-CM)和 ATTR 多发性神经病(ATTR-PN)。虽然由于非特异性症状和依赖心脏活检做诊断,该疾病的心肌病形式不容被诊断出来,但这三种疾病在全球仍有相当数量的患者,分别为 20 万、4 万和 1 万。

Eidos 研发的 AG10 是一种口服给药的小分子,旨在有效地选择性稳定四聚体 TTR,从而在一开始就停止产生 ATTR 的一系列分子事件。基于超过 25 年的研究,Eidos 的方法模仿了一种天然发生的遗传拯救突变,通过稳定 TTR 四聚体来保护高风险人群免于患上 ATTR。事实上,AG10 与四聚体 TTR 的结合在与拯救突变 T119M 相同的位置产生强分子键,使 TTR“超稳定”,并能增强存活率。这种特异性结合模式决定了 AG10 在血药浓度达到峰值时的能力,以完全稳定四聚体 TTR,并防止它在血流中分解成致病的 TTR 单体。之前的临床试验表明,阻止血液中 TTR 单体的产生可以改善临床结果。因此,Eidos 认为 AG10 可能成为“best-in-class”的疗法。

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▲AG10 与四聚体 TTR 结合,稳定其结构并防止形成致病性淀粉样原纤维(图片来源:Eidos Therapeutics 官方网站)

“我们的临床数据表明,AG10 具有良好的安全性和耐受性,能够在峰值浓度下稳定 100% 的血浆 TTR,并在稳定状态下为 >95% 的(血浆 TTR)提供平均稳定水平,”Eidos 首席执行官 Neil Kumar 博士说:“鉴于逐渐增加的稳定水平在过去的试验中取得了逐步改善的临床结果,我们接近完全稳定的水平表明 AG10 可能成为‘best-in-class’的解决方案。我们通过稳定 TTR 来靶向 ATTR 的源头,这种方法得到了遗传学和临床数据的验证。”

“ATTR 疾病存在巨大且日益增长的未满足需求,它们一起代表了最严重的遗传病之一,且标准治疗不足。”RA Capital 董事总经理兼投资组合经理 Rajeev Shah 先生说:“我们期待与 Eidos 公认的管理团队合作,尽快为 ATTR 带来疾病改善的治疗方案。”

参考资料:

[1] Eidos Therapeutics completes $64M Series B financing

[2] Eidos Therapeutics 官方网站

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