诺华总裁呼吁大众病专科化

【新闻事件】:今天诺华新任总裁 Vas Narasimhan 在《Fortune》撰文呼吁厂家、药监、支付等部门需要齐心协力把大众病药物开发、使用专科化。他说现在大众常见病药物开发成本太高,因为疗效比标准疗法改善有限所以市场吸收缓慢,这令厂家望而却步。虽然全球 30% 人口死于心血管疾病、但心血管疾病药物研发还不到总投入 10%。他呼吁药厂要更有效利用新技术细分病人,在临床试验设计要创新。但也指出药监部门要接受新型证据如真实世界证据和有科学支持的亚组分析,而支付部门也应该考虑真正有效药物会降低医疗总开支、所以应该取消现有支付障碍如预批准支付手续、患者承担部分过高等。

【药源解析】:心血管疾病多年来是世界健康头号杀手,但随着降糖、降脂、降压、抗凝药的大规模使用,现在发达国家肿瘤已经取代心血管成为第一杀手。不过从全球范围看这仍然是一大类疾病。肿瘤因为有发病组织多样性所以早就分的比较细,近年来在分子水平进一步细分,如肺癌 ALK、EGFR、PD-L1 等分子标记在很大程度影响治疗手段。糖尿病最近也从两类增加到五类,虽然有人说这个新分类对治疗指导意义不大。但心血管疾病除了个别遗传型亚型外基本是个大杂烩,这令这个领域药物开发困难重重。

因为在分子水平心血管疾病可能是多种疾病,所以针对任何特定机理的药物对整个人群的影响有限。最近最受关注的 PCSK9 抑制剂降低 15% 风险,诺华自己的 IL-1 beta 抗体 canakinumab 在高 hsCRP 人群也降低 15%。而默沙东的 CETP 抑制剂 Anacetrapib 降低 9%,依泽替米贝降低不到 7%。这一是严重影响市场吸收,Praluent 宣布达到一级终点同时宣布降价 68%、而 Ana 虽然达到一级终点却放弃上市。诺华的心衰药物 Entresto 虽然降低 20% 风险却依然遭遇支付障碍,今年才略有起色。诺华在 CAR- T 和 Entresto 推广都被迫提出按价值收费、不甜不要钱。另外疗效有限就需要更多人、更长时间的试验,成本压力巨大。

所以把大众病专科化是个顺理成章的策略,肿瘤药物已经证明这个策略从理论到实践都可行,但要实现这个目标确实需要各个部门协同行动。从基础研究开始就需要找到有因果关系的靶点、细分人群的生物标记,这是难度很高的工作。细到什么程度才实际?确证周期有多长、投入有多大?他提议的回顾性亚组分析是很多人非常担心的技术,什么样的辅助证据才能令人信服?人群分细了市场自然变小了,支付部门能否接受 10 万美元的心脏病药物?药物开发需要用这个基因或生物标记筛选病人,多少医生、病人愿意配合?虽然这将是一个庞大的系统工程,但是确实需要开始行动。如果连 PCSK9 抑制剂都不能赢利,那么没有人会进入这个领域,这是现有技术条件下制药业能系统发现的最优质产品。

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