石药集团「丁苯酞」获 FDA 孤儿药资格认定,治疗渐冻人症

石药集团有限公司(「本公司」,连同其附属公司「本集团」)董事会(「董事会」)宣布,本集团开发的药物「消旋 -3- 正丁基苯酞」(「丁苯酞」)获得美国食品药品监督管理局(「美国药监局」)颁发就治疗肌萎缩侧索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis)(「ALS」)的孤儿药资格认定。

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ALS 也叫运动神经元病,该病是由于运动神经细胞进行性退化,导致四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩,以及言语、吞咽和呼吸功能減退,直至呼吸衰竭死亡。该病多见于 40 至 50 岁的男性,病因至今不明,部分病例可能与遗传及基因缺陷有关。虽然发病率很低,但 ALS 对病人的生活质量及生命构成很大威胁,目前的临床用药也沒有明显效果。

本集团的「丁苯酞软胶囊」(商品名:「恩必普」)于二零零五年获中国国家食品药品监督管理总局批准,用于治疗轻、中度急性缺血性脑卒中。而在治疗 ALS 的临床前研究结果显示,「丁苯酞」在 ALS 动物模型中有一定的治疗作用。基于这些发现,美国药监局颁发「丁苯酞」用于治疗 ALS 的孤儿药资格认定。本集团亦已自二零一五年开始在中国进行「丁苯酞」用于治疗 ALS 的临床研究。

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