诺华发布 CAR- T 疗法 Kymirah 长期随访结果

诺华公司近日宣布了关键临床试验 ELIANA 的结果。该项目跟踪 CAR- T 疗法 Kymriah™(tisagenlecleucel,原名 CTL019)用于治疗复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病(r/r ALL)的儿童和 25 岁以下年轻成人患者的疗效,结果发表在最新一期的《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。

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Kymriah 于 2017 年 8 月成为第一个获 FDA 批准的嵌合抗原受体 T 细胞疗法,用于治疗 25 岁以下的复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病患者。这一批准是基于由宾夕法尼亚大学和费城儿童医院(CHOP)合作进行的 ELIANA 研究的前期结果对于 Kymriah 疗效的支持。

ELIANA 的持续研究对 75 例输注患者进行了 3 个月或更长时间的随访分析,以跟踪 Kymriah 的持续性以及长期安全性。其中,中位随访超过一年的患者,总体缓解率为 81%(95%CI:71% - 89%)。60% 的患者达到完全缓解(CR),21% 的患者达到了 CR,但是血细胞计数恢复不完全(CRi),所有患者中没有发现微小残留病(MRD)(第 28 天为 95%[58/61] )。中位随访时间为 13.1 个月。

在达到 CR / CRi 的患者中,缓解的中位持续时间未达到。缓解是持久的,六个月时的无复发生存率为 80%。在 6 个月(95%CI:60%-82%)和 12 个月(95%CI:35%-64%)时 50% 的无事件生存率为 73%,未达到中位无事件生存期。75 例输注患者的总生存期在 6 个月时为 90%(95%CI:81%-95%),12 个月时为 76%(95%CI:63%-86%)。

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在接受输入长达 20 个月的病人中检测到了 Kymriah 细胞。Kymriah 的中位持续时间为 168 天(持续范围:20-617 天; n = 60 例 CR / CRi 患者)。所有有缓解的患者都表现出 B 细胞发育不良(B 细胞数量少或缺失),这是预期的 Kymriah 治疗的靶向效应。

95% 的患者出现了不同级别的治疗相关不良事件(AE),最常见的非血液学不良事件是细胞因子释放综合征(CRS,77%),发热(40%),食欲下降(39%),发热中性粒细胞减少(36%)和头痛(36%)。百分之七十三的患者经历 3 / 4 级治疗相关的 AE。77% 的患者发生 CRS,这是 Kymriah 公知的一种可能在患者体内被激活的细胞时发生的并发症。为了保障病人的安全,Kymriah 只能通过经过认证的治疗中心的网络获得,这些中心均经过 Kymriah 使用和适当的病人护理方面的全面培训。

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▲宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的 Shannon L. Maude 医生(图片来源:CHOP)

主要研究作者,费城儿童医院儿科助理教授,宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的 Shannon L. Maude 医生表示:“我们因 Kymriah 在患者群体中证实的结果而备受鼓舞。这些患者以前的治疗选择有限,而且现在有可能获得持久的缓解,转化为长期存活。ELIANA 研究的长期随访不仅证实了这是一种潜在的改变范式的治疗方法,而且也提供越来越多的证据显示细胞功能的关键作用,持续扩增和存在于患者系统中的 Kymriah 与临床反应的耐久性有关。“

诺华执行副总裁,肿瘤学全球药物开发负责人 Samit Hirawat 博士说:“Kymriah 是 FDA 批准的第一个 CAR- T 细胞疗法,显示出成为一种明确的治疗方法的潜力,为复发性或难治性 ALL 的儿童和青年提供早期、深层和持久的缓解。这些数据证明了我们诺华的承诺。我们将继续进行 CAR- T 细胞治疗研究,使尽可能多的患者接受这种治疗。”

我们祝贺诺华取得的优秀成果,也期待更多的病人能够受益于这项研究。

参考资料:

[1] 诺华官网

[2] Novartis Announces NEJM Publication of Updated Analysis from ELIANA Trial Showing Longer-Term Durable Remissions With Kymriah in Children, Young Adults With r/r ALL

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